La Haute Autorité de Santé (HAS) vient de refuser l’accès précoce au Leqembi, un médicament présenté comme une révolution contre Alzheimer. Une décision qui déçoit familles et soignants, mais qui s’appuie sur des arguments précis : efficacité jugée limitée, risques d’effets secondaires graves et contraintes logistiques immenses. Décryptage.
Depuis des mois, le nom du Leqembi (lécanemab, développé par Eisai et Biogen) circule comme celui d’un « traitement révolutionnaire » contre la maladie d’Alzheimer. Aux États-Unis, il est déjà autorisé par la FDA depuis janvier 2023. Au Japon aussi. En Europe, l’Agence européenne du médicament (EMA) a fini par donner son feu vert en avril 2025 mais uniquement pour une population restreinte de patients.
En France, beaucoup espéraient que la Haute Autorité de Santé (HAS) lui ouvre la voie d’un remboursement anticipé via la procédure dite d’accès précoce. Cela aurait permis à plusieurs milliers de patients d’en bénéficier rapidement. Mais le 9 septembre 2025, la décision est tombée : refus.
Leqembi : pourquoi ce refus ?
Une efficacité jugée trop modeste
Le Leqembi agit en ciblant les dépôts de bêta-amyloïde dans le cerveau, un des marqueurs de la maladie. L’essai de phase III Clarity-AD (NEJM, 2022) a montré une réduction de 27 % du déclin cognitif après 18 mois de traitement.
Mais pour la HAS, ce chiffre impressionnant sur le papier ne se traduit pas par une amélioration « cliniquement significative » pour les patients au quotidien. Autrement dit, oui, la maladie ralentit, mais pas assez pour changer concrètement la vie des personnes atteintes.
Des effets secondaires lourds
Autre point noir : le profil de tolérance. Les essais cliniques ont montré des effets indésirables sérieux chez une proportion importante de patients :
- ARIA-E : œdèmes cérébraux, parfois symptomatiques (confusion, convulsions) ;
- ARIA-H : micro-hémorragies cérébrales, parfois multiples.
Selon les données publiées dans le NEJM, environ 12,6 % des patients traités développent des œdèmes cérébraux détectables à l’IRM. Ces chiffres inquiètent la HAS, qui juge le rapport bénéfices/risques défavorable.
Une logistique quasi impossible à déployer
Le Leqembi n’est pas une simple pilule :
- Perfusion intraveineuse toutes les deux semaines, à l’hôpital ou en centre spécialisé.
- IRM de contrôle régulières (avant le traitement, puis à 3, 6 et 12 mois, et davantage si nécessaire).
- Test génétique ApoE4 obligatoire pour évaluer le risque d’effets indésirables.
Avec plus de 900 000 personnes vivant avec Alzheimer en France (Santé publique France, 2024), dont près de 225 000 diagnostiquées à un stade précoce, le système hospitalier français n’est aujourd’hui pas calibré pour une telle organisation.
Une décision provisoire, pas définitive
La HAS précise que son refus concerne uniquement la procédure d’accès précoce, qui ouvre un remboursement accéléré. Cela ne veut pas dire que le Leqembi est définitivement écarté.
Une nouvelle évaluation est attendue dans les prochains mois via la procédure classique, qui prendra en compte des négociations sur le prix et des données de suivi en vie réelle. En clair, le médicament pourrait être disponible plus tard, mais sous conditions strictes et pour une population ciblée.
Et ailleurs, que se passe-t-il ?
- États-Unis : la FDA a approuvé le Leqembi en janvier 2023, et Medicare prend en charge le traitement, mais uniquement pour les patients suivis dans des registres cliniques.
- Japon : autorisation rapide dès 2023.
- Union européenne : après un refus en 2024, l’EMA a donné son feu vert en avril 2025, mais seulement pour les patients porteurs de zéro ou une copie du gène ApoE4 — car ceux ayant deux copies présentent un risque plus élevé d’effets indésirables.
Pour les associations de patients, cette décision est un coup dur. « Beaucoup attendaient un premier vrai traitement, même imparfait », confie France Alzheimer, qui redoute un sentiment d’abandon des familles.
À SAVOIR
En France, le suivi du Leqembi serait limité par un manque de structures spécialisées. Seulement 400 consultations mémoire et 6,5 spécialistes pour 100 000 habitants. Résultat : jusqu’à 19 mois d’attente pour un rendez-vous selon France Alzheimer.
