Alors qu’aucun médicament n’est susceptible de traiter la maladie de Charcot, ou SLA (sclérose latérale amyotrophique), la biotech lyonnaise Axoltis Pharma élabore un candidat-médicament révolutionnaire, le NX210c. Le traitement est en phase 2 de ses essais cliniques, destinés à prouver son efficacité, et la startup lance ce mardi 7 octobre une campagne de financement participatif pour accélérer son développement
3 à 5 ans. L’espérance de vie estimée des malades atteints de sclérose latérale amyotrophiques, plus connue sous le nom de maladie de Charcot. La SLA affecte aujourd’hui 8500 personnes en France et plus d’un demi-million dans le monde. À ce jour, aucun traitement thérapeutique n’a fait ses preuves contre cette maladie neurologique qui détruit progressivement les neurones moteurs, responsables du mouvement des muscles.
Un espoir pourrait toutefois émerger avec un traitement novateur actuellement en phase de test. Le NX210c, développé par une start-up de Lyon, Axoltis Pharma, répond à un mécanisme inédit : “Il vise à restaurer la barrière hémato-encéphalique, dont la dégradation est impliquée dans la progression de nombreuses maladies neurodégénératives, parmi lesquelles la maladie d’Alzheimer, de Parkinson, la sclérose en plaques et la SLA”, livre la biotech, spécialisée dans le développement de traitements pour lutter contre les maladies dégénératives et neurotraumatiques. “Cette approche ouvre une perspective thérapeutique nouvelle et un espoir pour les patients”.
Les résultats concernant l’efficacité du traitement seront connus en avril 2026
Les essais cliniques, actuellement en fin de phase 2, sont pilotés par un un expert du centre de référence maladies rares des Hospices Civils de Lyon, le Dr Émilien Bernard. “En 2023, les données de sécurité recueillies dans le cadre d’une étude de phase 1b, en escalade de doses répétées, ont montré que le NX210c avait un bon profile de tolérance”, indique Axoltis Pharma.
La phase 2, qui consiste à évaluer sur 80 patients l’efficacité du médicament, doit aboutir d’ici au printemps 2026. Le traitement sera ensuite soumis aux deux phases suivantes, vouées à déterminer son intérêt thérapeutique et à établir une évaluation à grande échelle.
Axoltis Pharma, en attendant, a annoncé ce mardi 7 octobre le lancement d’une levée de fonds pour favoriser l’accélération du développement du médicament. “Avec NX210c, nous avons l’ambition d’apporter une réponse thérapeutique là où il n’existe aujourd’hui que des approches très modestement efficaces”, confirme Yann Godfrin, président du directoire de la biotech. “Ouvrir notre capital au grand public, c’est permettre à chacun de prendre part au développement clinique d’un médicament innovant et très prometteur pour le traitement des maladies neurodégénératives telles que la SLA”.
À SAVOIR
La campagne d’investissement participatif est ouverte jusqu’à fin octobre sur la plateforme Capital Cell, dédiée à l’innovation en santé.
Je suis surpris que vous n’ayez entendu parler du Masitinib qui est pourtant en phase 3 dans plusieurs entres au monde y compris au USA. Serait ce volontaire de ne pas en parler ou un oublie qui démontrerai un manque de professionnalisme.
Un certain nombre de traitement sont actuellement soumis à des essais cliniques plus ou moins avancés. Cet article ne se concentre que sur l’actualité relative au candidat-médicament NX210c.
La rédaction de Ma Santé