La science progresse (enfin) à grands pas dans la lutte contre la sclérose latérale amyotrophique, plus connue sous le nom de maladie de Charcot. Des chercheurs français ont identifié une cause probable de cette pathologie jusqu’alors incurable, ouvrant la voie à de futurs traitements ciblés.
Peut-être (enfin) une bonne nouvelle pour toutes les personnes atteintes de la maladie de Charcot et leur entourage. Pour rappel, la maladie de Charcot, ou sclérose latérale amyotrophique (SLA) est une affection neurodégénérative progressive qui touche principalement les neurones moteurs. Ces derniers commandent les mouvements volontaires, et leur destruction progressive entraîne une paralysie généralisée, rendant les gestes du quotidien, marcher, parler, respirer, de plus en plus difficiles.
En France, environ 5 000 personnes vivent avec la SLA, et 1 000 nouveaux cas sont recensés chaque année, selon les chiffres de Santé Publique France.
Longtemps, les causes de cette maladie à ce jour incurable sont restées floues, ce qui compliquait considérablement la mise au point de traitements efficaces.
Jusqu’à récemment, la recherche se concentrait sur des pistes génétiques ou environnementales, sans qu’aucun facteur déclencheur unique ne puisse être formellement établi. Cette nouvelle découverte, publiée en avril 2025 par des équipes du CNRS, de l’Inserm et de Sorbonne Université, pourrait bien changer la donne.
Mais alors, quelles sont les causes de la maladie de Charcot ?
Ce que les chercheurs ont découvert : le rôle des microglies
Jusqu’ici, on connaissait des facteurs de risque. Certaines mutations génétiques (comme celles des gènes SOD1 ou C9orf72), des facteurs environnementaux (exposition à des pesticides, à des métaux lourds…), mais rien ne permettait de désigner une cause directe de la maladie.
Or, des chercheurs du CNRS, de l’Inserm et de la Sorbonne Université, ont identifié une piste très sérieuse : les microglies. Ces cellules immunitaires du cerveau sont normalement chargées de protéger les neurones. Mais chez les personnes atteintes de SLA, elles deviennent trop actives, et cette suractivation déclenche une inflammation chronique dans le système nerveux central. Pire : elles finissent par attaquer les neurones moteurs qu’elles étaient censées défendre.
Les causes de la maladie de Charcot enfin mieux comprises ?
Cette découverte est capitale, car c’est la première fois qu’un mécanisme immunitaire précis est identifié comme déclencheur potentiel de la SLA. On comprend donc mieux comment certaines personnes, sans antécédents familiaux, développent cette pathologie. On parle ici de la forme sporadique de la maladie, qui représente environ 90 % des cas.
Pour les chercheurs, ce dérèglement des microglies serait lié à une combinaison de facteurs génétiques et environnementaux, ce qui pourrait expliquer pourquoi certaines personnes sont plus vulnérables que d’autres.
Une avancée scientifique qui redonne espoir
Vers un traitement ciblé ?
Jusqu’à aujourd’hui, les solutions thérapeutiques contre la maladie de Charcot étaient très limitées. Deux médicaments sont disponibles en France, dont le riluzole, mais leur efficacité reste modeste : ils ne ralentissent que légèrement l’évolution de la maladie. Face à cela, cette nouvelle piste ouvre des perspectives beaucoup plus concrètes.
En ciblant spécifiquement les microglies dysfonctionnelles, les chercheurs espèrent développer des molécules capables de freiner, voire d’interrompre, le processus neurodégénératif. Des essais cliniques sont en préparation, et pourraient commencer dans les prochaines années. S’ils sont concluants, cela pourrait changer radicalement la vie des personnes atteintes de la SLA.
Une mobilisation humaine à la hauteur de l’enjeu
Pendant ce temps, la solidarité autour de la SLA continue de grandir. En Isère, cinq amis ont gravi les 4 061 mètres du Grand Paradis, dans les Alpes italiennes, pour sensibiliser à la maladie de Charcot et collecter des fonds pour la recherche.
Ces actions sont précieuses. Car si la recherche avance, elle a besoin de moyens. Et de visibilité. L’avancée scientifique des chercheurs du CNRS, de l’Inserm et de la Sorbonne Université est de nature à justifier ces moyens…
À SAVOIR
Des chercheurs de l’Inserm ont découvert que des troubles du sommeil peuvent précéder l’apparition des premiers symptômes moteurs de la SLA. En cause : un dysfonctionnement des neurones à orexine, impliqués dans la régulation du sommeil.