Longtemps considérée comme l’une des formes les plus difficiles à ralentir, la sclérose en plaques secondairement progressive pourrait bientôt disposer d’un nouveau traitement en Europe. Début juin 2026, le laboratoire Sanofi a annoncé qu’un avis favorable venait d’être rendu par les autorités européennes pour autoriser le tolébrutinib, un médicament destiné à freiner l’aggravation du handicap chez certains patients.
Le 24 avril 2026, le laboratoire Sanofi a annoncé que le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’Agence européenne des médicaments venait de rendre un avis favorable à l’autorisation du tolébrutinib dans une forme particulièrement difficile à traiter de sclérose en plaques : la sclérose en plaques secondairement progressive sans poussées. La décision finale de la Commission européenne est désormais attendue dans les prochains mois.
Après plusieurs années marquées par des poussées inflammatoires (troubles de la vision, difficultés à marcher, fourmillements ou fatigue intense) certains patients voient leur état continuer à se dégrader progressivement, même sans nouvelle poussée identifiable. La marche devient plus difficile, les gestes du quotidien plus fatigants, et le handicap avance lentement, parfois presque à bas bruit.
Selon l’Inserm, la sclérose en plaques touche environ 120 000 personnes en France. La maladie apparaît le plus souvent entre 25 et 35 ans et concerne près de trois femmes pour un homme. Elle constitue aujourd’hui la première cause de handicap neurologique non traumatique chez les jeunes adultes.
Une forme de sclérose en plaques particulièrement difficile à traiter
La sclérose en plaques, souvent appelée SEP, est une maladie auto-immune. Concrètement, le système immunitaire se dérègle et attaque la myéline, une sorte de gaine protectrice qui entoure les fibres nerveuses dans le cerveau et la moelle épinière. Les messages nerveux circulent donc moins bien. Depuis une vingtaine d’années, plusieurs traitements ont permis de mieux contrôler les formes dites « rémittentes », caractérisées par des poussées inflammatoires suivies de périodes d’accalmie. Mais lorsque la maladie entre dans une phase progressive, les traitements deviennent beaucoup moins efficaces.
C’est précisément sur ce terrain que le tolébrutinib pourrait changer les choses. Contrairement à de nombreux médicaments actuels, ce traitement ne cible pas uniquement l’inflammation périphérique. Il agit directement dans le système nerveux central. Le médicament appartient à une classe appelée inhibiteurs de BTK, pour « tyrosine kinase de Bruton ».
Son objectif est de calmer certaines cellules immunitaires impliquées dans l’inflammation chronique du cerveau, soupçonnée de jouer un rôle majeur dans l’aggravation progressive du handicap. Aussi, le tolébrutinib parvient à traverser la barrière hémato-encéphalique, cette frontière naturelle qui protège le cerveau mais empêche aussi de nombreux médicaments d’y pénétrer efficacement.
SEP : en quoi consiste ce nouveau traitement ?
Des résultats jugés encourageants dans un grand essai international
L’avis favorable européen repose principalement sur les résultats de l’essai clinique international HERCULES, un essai de phase III mené auprès de patients atteints de sclérose en plaques secondairement progressive sans poussées. Selon les données présentées par Sanofi lors du congrès européen ECTRIMS et dans un communiqué publié en avril 2025, le traitement a permis de réduire de 31 % le risque de progression confirmée du handicap par rapport au placebo.
Pour les patients, cela signifie potentiellement plusieurs mois, voire plusieurs années gagnées avant une aggravation de certaines difficultés motrices ou fonctionnelles. Les chercheurs ont notamment observé un ralentissement de la progression du handicap mesurée sur plusieurs critères neurologiques. Le traitement semble également agir sur l’inflammation chronique dite « smoldering », parfois décrite comme une inflammation lente et persistante du cerveau.
Pour les spécialistes, ce point est particulièrement important. Depuis plusieurs années, de nombreux neurologues estiment que cette inflammation silencieuse joue un rôle clé dans les formes progressives de la maladie, mais qu’elle reste difficile à cibler avec les traitements actuels.
Un espoir inédit face à une progression longtemps impossible à freiner
L’enthousiasme autour du tolébrutinib tient surtout au manque d’alternatives thérapeutiques dans ces formes progressives sans poussées. Aujourd’hui, plusieurs traitements permettent de limiter les poussées inflammatoires de SEP. Mais lorsque les lésions neurologiques continuent à progresser sans activité inflammatoire visible, les médecins disposent de beaucoup moins d’options. Pour certains patients, cela signifie voir leur mobilité diminuer progressivement malgré un suivi médical régulier et des traitements déjà lourds.
Le professeur Jérôme de Sèze, neurologue spécialiste de la sclérose en plaques au CHU de Strasbourg, rappelait récemment que les formes progressives représentaient « un besoin médical majeur encore insuffisamment couvert ». Le tolébrutinib ne guérit pas la maladie. Il ne fait pas disparaître les lésions déjà présentes. Mais ralentir l’évolution du handicap constitue déjà un objectif extrêmement important pour les patients et leurs proches. Pouvoir conserver plus longtemps son autonomie, continuer à travailler, marcher sans aide ou limiter certaines pertes fonctionnelles peut profondément changer le quotidien.
Un parcours réglementaire encore contrasté
Malgré cet avis favorable européen, le parcours du médicament reste encore semé de prudence. Aux États-Unis, la Food and Drug Administration avait refusé fin 2025 d’accorder une autorisation au traitement dans cette indication, demandant à Sanofi des données complémentaires. Le laboratoire poursuit donc ses échanges avec les autorités américaines.
Par ailleurs, comme pour tout nouveau médicament, les autorités sanitaires continueront de surveiller attentivement les effets indésirables potentiels une fois le traitement commercialisé à plus grande échelle. Lors des essais cliniques, certains cas d’atteintes hépatiques avaient notamment conduit à une surveillance renforcée du traitement.
Une maladie encore largement méconnue
La sclérose en plaques reste entourée de nombreuses idées reçues. Non, elle ne touche pas uniquement les personnes âgées. Non, tous les patients ne finissent pas en fauteuil roulant. Et oui, les symptômes peuvent être très différents d’une personne à l’autre :
- fatigue intense,
- troubles de l’équilibre,
- douleurs,
- difficultés de concentration,
- problèmes urinaires ou visuels.
Selon l’Assurance maladie, la SEP évolue souvent par périodes imprévisibles, ce qui peut rendre le quotidien particulièrement éprouvant psychologiquement et socialement. Ces dernières années, les recherches ont pourtant considérablement progressé. Les scientifiques comprennent mieux les mécanismes inflammatoires impliqués dans la maladie et développent des traitements de plus en plus ciblés. L’arrivée potentielle du tolébrutinib ne marque donc probablement pas une révolution définitive contre la sclérose en plaques. Mais elle pourrait représenter une étape importante pour des milliers de patients confrontés à une progression silencieuse de leur handicap, souvent vécue comme l’un des visages les plus difficiles de la maladie.
À SAVOIR
La fatigue liée à la sclérose en plaques est parfois si intense qu’elle est considérée par de nombreux patients comme plus handicapante que les troubles moteurs eux-mêmes. Entre 75 % et 95 % des patients souffrent d’une fatigue chronique pouvant apparaître même après un effort minime, ou sans raison apparente.
