Censé ouvrir de nouvelles perspectives pour des cancers rares, le médicament anticancéreux Tazverik (tazémétostat) disparaît finalement du marché mondial. En cause, un bénéfice jugé insuffisant mis en valeur par les essais cliniques, qui ont aussi révélé des effets indésirables potentiellement graves, dont l’apparition de nouveaux cancers du sang.
Dans le domaine de l’oncologie, les nouveaux médicaments anticancéreux arrivent souvent porteurs d’espoirs. Le tazémétostat, commercialisé sous le nom de Tazverik, en faisait partie.
Développé pour traiter certains cancers rares, ce médicament ciblait notamment le sarcome épithélioïde, une tumeur des tissus mous peu fréquente, et certains cas de lymphome folliculaire, un cancer du système lymphatique.
Le tazémétostat s’inscrit dans le développement des thérapies ciblées, apparues dans les années 2010. Contrairement à la chimiothérapie classique, qui agit de façon large sur les cellules en division, ces traitements visent des mécanismes biologiques précis impliqués dans la croissance des cellules cancéreuses.
Le médicament agit en bloquant une enzyme appelée EZH2, qui joue un rôle dans la régulation de l’expression des gènes. Lorsque ce mécanisme est perturbé, il peut favoriser la multiplication de cellules tumorales.
Selon le National Cancer Institute (NCI), les inhibiteurs d’EZH2 ont été développés pour corriger ces anomalies dans certains cancers, notamment des lymphomes et des sarcomes rares.
Sur cette base, Tazverik obtient en 2020 une autorisation accélérée de la Food and Drug Administration (FDA) aux États-Unis pour traiter le sarcome épithélioïde avancé et certains lymphomes folliculaires. Ce type d’autorisation permet de rendre un médicament disponible plus rapidement lorsque les besoins médicaux sont importants, tout en exigeant des études complémentaires pour confirmer son efficacité.
Un essai clinique décevant à l’origine du retrait du médicament
Dans le cas du tazémétostat, les résultats des essais cliniques menés après l’autorisation initiale ont finalement modifié la donne. Dans un communiqué du 9 mars 2026, l’entreprise pharmaceutique Ipsen, qui commercialisait le médicament, a annoncé le retrait volontaire de Tazverik du marché mondial.
Cette décision s’appuie sur les résultats d’un essai clinique de phase III destiné à vérifier le bénéfice du médicament chez des patients atteints de lymphome folliculaire récidivant ou réfractaire. Or, les résultats n’ont pas confirmé l’avantage attendu du traitement.
Plus précisément, les données ont montré que le tazémétostat n’apportait pas d’amélioration significative par rapport aux traitements standards disponibles.
Selon les principes de l’évaluation des médicaments, le rapport entre bénéfices et risques constitue le critère central. Lorsqu’un médicament ne démontre pas d’efficacité suffisante, même des effets secondaires relativement rares peuvent devenir problématiques.
Un médicament anticancéreux… qui développe un risque de cancers ?
Un signal de sécurité préoccupant
Au-delà du manque d’efficacité mis en évidence dans l’essai clinique, les chercheurs ont également observé l’apparition de tumeurs malignes secondaires, en particulier des cancers du sang.
Ces complications, appelées tumeurs malignes hématologiques secondaires, regroupent notamment certaines pathologies comme :
- la leucémie aiguë myéloïde,
- les syndromes myélodysplasiques, des maladies qui affectent la production des cellules sanguines dans la moelle osseuse.
Ces cancers peuvent apparaître plusieurs années après certains traitements anticancéreux. Selon l’Institut national du cancer (INCa), ce phénomène reste rare mais constitue un risque connu de certaines thérapies, en particulier lorsqu’elles modifient profondément le fonctionnement des cellules ou leur matériel génétique.
Dans l’essai clinique évaluant le tazémétostat, plusieurs patients traités ont développé ce type de cancers secondaires, un signal jugé suffisamment préoccupant pour remettre en question la poursuite de la commercialisation du médicament.
Des mécanismes biologiques encore mal compris
Dans le cas du tazé météosat, les mécanismes précis expliquant l’apparition de ces cancers secondaires ne sont pas encore totalement élucidés.
Le médicament agit en bloquant l’enzyme EZH2, qui joue un rôle clé dans la régulation de l’expression des gènes. En d’autres termes, cette enzyme participe à l’activation ou à l’extinction de certains gènes dans la cellule.
Modifier ce système peut aider à freiner la croissance de certaines tumeurs. Mais ces mécanismes étant au cœur du fonctionnement cellulaire, leur perturbation peut aussi avoir des effets inattendus sur d’autres cellules, notamment les cellules sanguines produites dans la moelle osseuse.
Des résultats qui ont mené à un retrait mondial
Face à ces résultats, Ipsen a donc décidé de retirer volontairement le médicament du marché à l’échelle mondiale. Dans ce type de situation, les autorités de santé évaluent plusieurs critères :
- l’efficacité démontrée du médicament,
- la gravité et la fréquence des effets indésirables,
- l’existence ou non d’alternatives thérapeutiques.
Lorsque le rapport bénéfice-risque devient défavorable, le retrait peut être décidé par l’entreprise elle-même ou demandé par les autorités réglementaires.
Selon les principes rappelés par l’Agence européenne des médicaments (EMA), un médicament doit démontrer un bénéfice clinique clair pour être maintenu sur le marché.
Dans le cas du tazémétostat, l’absence de bénéfice confirmé dans l’étude de phase III a pesé lourd dans la balance. Sans efficacité démontrée, le risque potentiel de cancers secondaires devenait difficile à justifier.
Le médicament était-il utilisé en France ?
Aux États-Unis, le médicament avait été autorisé et prescrit à certains patients atteints de cancers rares. En Europe, en revanche, la diffusion du traitement était beaucoup plus limitée.
Selon l’Agence européenne des médicaments (EMA), le tazémétostat n’avait pas obtenu d’autorisation de mise sur le marché généralisée dans l’Union européenne. Son utilisation se faisait principalement dans le cadre :
- d’essais cliniques,
- ou d’accès compassionnels, c’est-à-dire des programmes permettant à certains patients sans alternative thérapeutique d’accéder à un traitement expérimental.
Autrement dit, le médicament n’était pas largement prescrit en France. Pour les patients ayant participé aux essais cliniques, un suivi médical est toutefois maintenu afin de surveiller l’évolution de leur état de santé sur le long terme.
Des défis persistants dans les cancers rares
Le cas du tazémétostat rappelle également les difficultés du développement de traitements pour les cancers rares.
Le sarcome épithélioïde, par exemple, représente moins de 1 % des sarcomes des tissus mous, selon l’Institut national du cancer (INCa). Ces maladies concernent peu de patients, ce qui complique la réalisation d’essais cliniques de grande ampleur.
Dans ces situations, les autorités de santé peuvent accepter des autorisations accélérées afin de permettre l’accès à des traitements prometteurs. Mais ces autorisations restent conditionnelles. Les études ultérieures doivent confirmer que le médicament apporte un bénéfice réel aux patients.
Lorsque ce n’est pas le cas, les décisions peuvent évoluer, comme dans le cas du tazémétostat.
À SAVOIR
La Food and Drug Administration (FDA) a accordé au Tazverik une autorisation accélérée en 2020 pour certains cancers rares. Ce dispositif permet de mettre un médicament à disposition plus rapidement pour des maladies graves, mais impose ensuite des études complémentaires pour confirmer son efficacité.
