Notre corps a besoin de cholestérol. Mais lorsqu’il est présent en trop grande quantité dans le sang, notamment sous sa forme LDL (le mauvais cholestérol), il peut s’accumuler dans les artères et favoriser les maladies cardiovasculaires. Pour éviter les complications, certains patients doivent prendre des médicaments pendant des années, parfois toute leur vie. Mais une nouvelle thérapie génique pourrait bien changer la donne.
Aux États-Unis, des chercheurs ont mis au point un traitement expérimental, baptisé CTX310, qui agit directement sur un gène du foie pour faire baisser durablement le mauvais cholestérol. Testé pour la première fois chez 15 patients, il a permis de réduire de plus de moitié le taux de mauvais cholestérol chez certains participants. Mais aussi de faire chuter celui des triglycérides, d’autres graisses présentes dans le sang.
Une nouvelle piste pour réduire durablement le mauvais cholestérol
Présentés le 28 août 2026, ces résultats ouvrent la voie à un traitement qui pourrait agir durablement après une seule injection. Testé chez 15 adultes dont les taux de graisses sanguines restaient trop élevés malgré leurs traitements habituels, CTX310 a donné des résultats encourageants. Chez les quatre patients ayant reçu la dose la plus élevée, les chercheurs ont constaté, en moyenne :
- Une baisse de 52,5 % du mauvais cholestérol (LDL), qui peut s’accumuler dans les artères et favoriser les maladies cardiovasculaires.
- Une diminution de 47,8 % des triglycérides, d’autres graisses présentes dans le sang.
Ces baisses étaient toujours observées un an après l’injection, sans qu’il ait été nécessaire de renouveler le traitement. Cette double action pourrait offrir une nouvelle solution aux personnes dont le cholestérol reste difficile à contrôler. Les résultats doivent toutefois être confirmés sur un plus grand nombre de patients.
Quels sont les espoirs et les risques de cette nouvelle thérapie ?
Comment cette nouvelle thérapie génique agit-elle sur le cholestérol ?
Pour faire baisser durablement le mauvais cholestérol, CTX310 agit directement sur le foie. L’organe qui joue un rôle essentiel dans la production et la régulation des graisses présentes dans le sang. Le traitement cible un gène appelé ANGPTL3, responsable de la fabrication d’une protéine qui freine l’élimination de certaines graisses sanguines. En désactivant ce gène, les chercheurs cherchent à réduire la production de cette protéine. Et, ainsi, à faire baisser le taux de mauvais cholestérol et de triglycérides.
Pour y parvenir, CTX310 utilise la technologie des « ciseaux génétiques ». Elle permet de modifier précisément l’ADN des cellules du foie afin de désactiver le gène concerné. La grande différence avec les médicaments classiques réside dans la durée de son action. Plutôt que de prendre régulièrement un traitement pour contrôler son cholestérol, une seule injection pourrait suffire à maintenir des taux plus faibles pendant plusieurs années. Cette modification génétique est destinée à être durable, mais les chercheurs doivent encore déterminer combien de temps ses effets se maintiennent chez l’être humain.
Cholestérol : vers la fin des traitements à vie ?
En France, l’excès de mauvais cholestérol touche près d’un adulte sur quatre âgé de 18 à 74 ans, selon les données de Santé publique France portant sur l’année 2015. Un problème loin d’être anodin, puisque le cholestérol LDL peut s’accumuler dans les artères. Il va gêner la circulation sanguine et favoriser les infarctus et les AVC. Le plus souvent, cet excès passe inaperçu. D’après l’étude française Esteban, réalisée en 2015, 43 % des adultes présentant un taux de LDL élevé ignoraient leur hypercholestérolémie.
Pour réduire ce risque, les médecins recommandent une alimentation équilibrée, une activité physique régulière et, si nécessaire, des médicaments. Les statines, notamment, permettent de diminuer le mauvais cholestérol. Mais elles doivent généralement être prises chaque jour, parfois toute la vie. Chez certains patients, notamment ceux qui souffrent d’une hypercholestérolémie familiale, une maladie génétique responsable d’un taux de cholestérol particulièrement élevé, ces traitements ne suffisent pas toujours.
C’est là que CTX310 pourrait changer la donne. En permettant de faire baisser durablement le mauvais cholestérol après une seule injection, cette nouvelle thérapie pourrait offrir une solution supplémentaire aux patients dont les taux restent difficiles à contrôler. Il reste toutefois à déterminer si elle pourra remplacer certains traitements actuels ou devra être utilisée en complément.
Une modification génétique durable, mais est-elle sans danger ?
Modifier l’ADN d’un patient n’est pas sans risque. Contrairement à un médicament classique, dont on peut arrêter la prise en cas d’effet indésirable, les modifications génétiques réalisées par CTX310 sont destinées à être durables. Il est donc essentiel de vérifier qu’elles n’entraînent pas de complications à long terme. Lors du premier essai clinique, plusieurs effets indésirables ont été observés parmi les 15 participants. Trois patients ont présenté des réactions à la perfusion. Un autre a connu une perturbation temporaire du fonctionnement du foie, revenue à la normale en quatorze jours.
Deux événements graves ont également été signalés, dont le décès soudain d’un participant, 179 jours après l’injection. Les chercheurs n’ont toutefois pas considéré ces événements comme liés au traitement. Après un an de suivi, aucun nouvel effet indésirable grave attribué à CTX310 n’a été rapporté. Ces premiers résultats sont encourageants, mais le nombre de patients reste trop faible pour garantir la sécurité du traitement. Les chercheurs devront notamment vérifier que les modifications génétiques ne provoquent pas d’effets indésirables sur le foie ou d’autres complications plusieurs années après l’injection.
Un traitement bientôt disponible en France ?
Malgré ces premiers résultats prometteurs, CTX310 reste une thérapie expérimentale. Testé sur seulement 15 patients, ce traitement doit encore faire ses preuves avant de pouvoir être proposé au grand public. Les prochaines études devront confirmer son efficacité sur un plus grand nombre de personnes. Elles devront aussi vérifier combien de temps ses effets se maintiennent et s’assurer de sa sécurité à long terme. Les chercheurs devront également démontrer que cette baisse du cholestérol permet réellement de réduire le risque d’infarctus et d’AVC.
Pour l’heure, CTX310 n’est pas autorisé en France et aucune date de commercialisation n’a été annoncée. Les traitements habituels, associés à une alimentation équilibrée et à une activité physique régulière, restent donc indispensables pour contrôler le cholestérol. Cette nouvelle thérapie ouvre néanmoins une perspective intéressante : permettre, un jour, de réduire durablement le mauvais cholestérol grâce à une seule injection, sans avoir à prendre quotidiennement des médicaments.
À SAVOIR
Le cerveau est l’un des organes les plus riches en cholestérol ! Selon l’Inserm, il contient à lui seul environ 25 % du cholestérol de notre organisme, alors qu’il ne représente que 2 % de notre poids. Et contrairement aux autres organes, il fabrique lui-même le cholestérol dont il a besoin, car celui qui circule dans le sang ne peut pas franchir la barrière protectrice qui entoure le cerveau. Ce cholestérol est notamment indispensable au bon fonctionnement des neurones et à la transmission des messages nerveux.
