En France, 70 530 patients atteints de cancer ont participé à une étude clinique en 2024. Au total, 3 665 études en cancérologie étaient recensées cette année-là, et le nombre de patients inclus dans la recherche clinique a progressé de plus de 22 % depuis 2021.
Pourtant, l’accès à ces essais reste inégal et parfois complexe. Tous les patients ne savent pas qu’une étude pourrait correspondre à leur situation et tous les médecins n’ont pas forcément connaissance des essais ouverts ailleurs. À cela s’ajoutent des critères d’éligibilité stricts et la concentration d’une grande partie de la recherche dans les CHU et les centres spécialisés. Patients et oncologues demandent donc de mieux informer les malades, faciliter leur orientation vers les essais adaptés et réduire les inégalités territoriales d’accès à ces traitements innovants.
Un essai clinique, ce n’est pas un traitement où vous êtes le « cobaye »
Participer à un essai clinique ne signifie pas tester un traitement au hasard. Il s’agit d’une étude médicale très encadrée, menée avec des patients pour évaluer un nouveau médicament, une nouvelle combinaison de traitements ou encore une nouvelle technique de chirurgie, de radiothérapie ou de diagnostic. L’objectif est de vérifier si cette innovation est efficace et suffisamment sûre avant qu’elle puisse, éventuellement, être proposée plus largement.
Avant le début de l’essai, son protocole doit respecter plusieurs étapes de validation scientifique, éthique et réglementaire. Le patient doit également être informé précisément de son déroulement, de ses contraintes et des risques éventuels avant de donner son consentement libre et éclairé. Et changer d’avis reste possible. L’INCa rappelle qu’un participant peut quitter un essai à tout moment, sans que cela ne pénalise la suite de sa prise en charge. Enfin, « nouveau » ne veut pas forcément dire « meilleur ». Un traitement expérimental peut être prometteur, mais son efficacité n’est pas garantie. C’est justement le rôle de l’essai clinique de déterminer ce qu’il apporte réellement par rapport aux traitements déjà disponibles.
Essais cliniques : pourquoi tous les patients n’y ont pas toujours accès ?
Plus de 70 000 patients participent déjà à la recherche
Les essais cliniques occupent déjà une place importante dans la prise en charge du cancer en France. 70 530 patients ont participé à une étude en cancérologie en 2024. Parmi eux, 60 455 étaient concernés par des tumeurs solides, comme les cancers du sein, du poumon ou du côlon, et 9 657 par des cancers du sang. La grande majorité de ces patients, 86 %, ont été inclus dans des études à promotion académique. Etudes principalement portées par des hôpitaux, des universités ou des organismes de recherche, et non par l’industrie pharmaceutique.
Mais tous les établissements ne participent pas autant à cette recherche. La moitié des inclusions ont été réalisées dans les CHU et 33 % dans les Centres de lutte contre le cancer (CLCC), contre 9 % dans les établissements privés et 8 % dans les autres centres hospitaliers. Cette concentration pose directement la question de l’accès. Un patient suivi loin d’un CHU ou d’un centre spécialisé peut avoir davantage de difficultés à être orienté vers un essai correspondant à son cancer. C’est notamment le cas lorsque celui-ci est proposé dans un autre établissement ou une autre région.
Le vrai casse-tête, trouver le bon essai au bon moment
Pour aider malades et médecins à s’y retrouver, l’Institut national du cancer (INCa) tient depuis 2007 un registre national des essais cliniques en cancérologie. Accessible à tous, il permet de rechercher les études en cours selon plusieurs critères :
- type de cancer,
- âge du patient,
- biomarqueur,
- région,
- établissement,
- phase de l’essai.
Mais identifier seul l’étude correspondant précisément à sa situation médicale reste complexe. Deux patients atteints du même cancer ne sont pas forcément éligibles au même protocole. Le médecin joue donc un rôle essentiel dans cette orientation. Depuis le 1er juin 2023, les établissements autorisés à traiter les cancers doivent notamment permettre l’accès aux répertoires des essais disponibles lors des réunions de concertation pluridisciplinaire (RCP). Ces réunions rassemblent plusieurs spécialistes qui examinent le dossier du patient afin de déterminer la prise en charge la plus adaptée.
C’est aussi à cette occasion qu’une participation à un essai clinique peut être envisagée. Si le patient est finalement inclus ou orienté vers un autre établissement proposant l’étude, cette décision doit être inscrite dans son dossier.
L’adresse du patient peut encore peser dans la balance
Tous les patients n’ont pas les mêmes chances d’accéder à un essai clinique. L’Institut national du cancer identifie plusieurs freins sociaux : éloignement du système de santé, âge, handicap, difficultés linguistiques ou encore situation socio-économique. Depuis 2022, l’Institut finance d’ailleurs une étude destinée à mieux mesurer ces inégalités dans les centres spécialisés dans les essais précoces.
Le lieu de résidence peut également compliquer les choses. En 2024, les CHU de Martinique, de Guadeloupe et de La Réunion ont comptabilisé seulement 478 inclusions dans des études en cancérologie. Le développement de la recherche clinique dans les territoires ultramarins fait donc partie des objectifs fixés au niveau national.
Mais les difficultés ne s’arrêtent pas aux Outre-mer. Lorsqu’un essai n’est proposé qu’à plusieurs dizaines ou centaines de kilomètres du domicile, les déplacements peuvent devenir un véritable frein. Rendez-vous supplémentaires, examens, transports, fatigue ou contraintes professionnelles et familiales viennent alors s’ajouter à une prise en charge déjà lourde. L’INCa recommande ainsi aux patients de bien prendre en compte ces contraintes pratiques avant d’accepter de participer à un essai clinique.
Des essais davantage rapprochés des patients
Les pouvoirs publics ont identifié le problème. Et les pistes envisagées sont désormais très concrètes. Dans sa deuxième feuille de route de la Stratégie décennale de lutte contre les cancers 2021-2030, publiée en 2026, l’INCa prévoit notamment de développer les essais dits « décentralisés ». L’idée est de permettre qu’une partie du suivi ou des actes soit réalisée plus près du domicile afin d’éviter au patient de se déplacer systématiquement jusqu’au centre qui pilote l’étude.
L’Institut prévoit également de systématiser l’évaluation de l’éligibilité des patients aux essais cliniques lors des réunions de concertation pluridisciplinaire. Mais aussi de développer un réseau national d’adressage des patients vers les centres qui recrutent. Et d’améliorer la lisibilité de l’offre grâce à un portail partagé, accessible et régulièrement actualisé. La réduction des inégalités d’accès fait explicitement partie des objectifs annoncés pour la période 2026-2030. L’enjeu est donc d’éviter que l’accès à un essai clinique dépende trop fortement de l’établissement dans lequel le patient est initialement pris en charge.
Les traitements les plus expérimentaux restent concentrés dans des centres spécialisés
Les traitements les plus récents ne sont pas testés partout. En France, une partie des essais les plus précoces est menée dans des centres spécialisés appelés CLIP², pour Centres labellisés INCa de phase précoce. Ces établissements réalisent notamment des essais de phase I et II. Ils interviennent au début du développement clinique d’un nouveau traitement. Ils servent notamment à évaluer sa sécurité, déterminer les doses adaptées et obtenir les premières données sur son efficacité avant de passer à des études menées auprès d’un plus grand nombre de patients.
Le réseau compte aujourd’hui 19 centres labellisés pour les adultes, dont huit disposent également d’une activité dédiée aux enfants. Depuis la création du dispositif en 2010, 43 millions d’euros lui ont été consacrés. Notamment pour financer les équipes nécessaires à la réalisation de ces essais. Mais cette concentration dans quelques établissements pose une nouvelle fois la question de l’accès. Un patient suivi loin de l’un de ces centres doit pouvoir être identifié puis orienté vers l’équipe qui propose un essai correspondant à son cancer, sans que la distance ou son lieu de prise en charge initial ne constitue un obstacle.
Où trouver les essais cliniques disponibles en France ?
Améliorer l’accès passe aussi par une meilleure information des malades. L’INCa vient de publier une nouvelle édition de son guide J’ai un cancer : participer à un essai clinique, réalisé avec la Ligue contre le cancer. Il explique notamment comment fonctionne un essai, quelles sont ses différentes étapes et quels sont les droits des participants.
Rendre cette information compréhensible est également essentiel. La Ligue contre le cancer dispose d’un Comité de patients pour la recherche clinique, composé d’une centaine de malades, anciens malades et proches. Ils participent notamment à la relecture des documents destinés aux personnes susceptibles d’intégrer un essai afin de les rendre plus clairs et accessibles.
Pour les patients qui souhaitent savoir si une étude peut correspondre à leur situation, le premier interlocuteur reste l’oncologue qui assure leur suivi. Le registre des essais cliniques de l’INCa est également accessible gratuitement en ligne et permet de rechercher les études actuellement proposées en France.
À SAVOIR
Participer à un essai clinique sur le cancer n’est pas rémunéré en France. En revanche, les frais supplémentaires directement liés à la recherche, comme certains transports ou hébergements, peuvent être pris en charge par le promoteur de l’essai.
