Le cancer du pancréas reste l’un des cancers les plus difficiles à traiter, notamment parce qu’il évolue souvent discrètement et peut être découvert lorsqu’il s’est déjà propagé à d’autres organes. Dans ce contexte, chaque nouvelle option thérapeutique capable de prolonger la survie des patients est particulièrement attendue.
Une nouvelle étape vient justement d’être franchie aux États-Unis. Le 26 août 2026, la Food and Drug Administration (FDA) a autorisé le daraxonrasib (Rasonque), développé par l’entreprise américaine Revolution Medicines. Ce traitement devient une nouvelle option pour certains adultes atteints d’un adénocarcinome du pancréas métastatique. il s’agit de la forme la plus fréquente de ce cancer, lorsque la maladie s’est propagée à distance.
Mais Rasonque ne s’adresse pas à tous les patients. Son autorisation concerne notamment ceux dont la maladie a déjà été traitée par au moins un traitement systémique, c’est-à-dire agissant dans l’ensemble de l’organisme. Il ne s’agit donc pas d’un nouveau traitement systématique dès le diagnostic, mais d’une option supplémentaire pour des patients atteints d’une maladie avancée.
Cancer du pancréas : enfin un traitement efficace ?
Le daraxonrasib double presque la survie médiane
Avant d’obtenir le feu vert des autorités américaines, le daraxonrasib s’était déjà fait remarquer quelques mois plus tôt grâce aux résultats prometteurs de l’essai clinique international de phase 3 RASolute 302. Menée auprès de 500 adultes atteints d’un adénocarcinome du pancréas métastatique dont la maladie avait progressé après un premier traitement, l’étude a comparé le daraxonrasib à une chimiothérapie standard.
Les résultats montrent une différence importante. Selon la Food and Drug Administration (FDA), la survie globale médiane a atteint 13,2 mois avec le daraxonrasib, contre 6,7 mois avec la chimiothérapie. Soit presque deux fois plus. Concrètement, la moitié des patients traités par daraxonrasib étaient encore en vie 13,2 mois après le début du traitement, contre 6,7 mois dans le groupe comparateur. Cela ne signifie pas que chaque patient gagne automatiquement 6,5 mois de vie. La survie médiane est un indicateur statistique. Certains patients vivent moins longtemps, d’autres plus longtemps.
Les autres résultats vont également dans le même sens. La survie médiane sans progression, c’est-à-dire la période pendant laquelle le cancer ne s’aggrave pas, a atteint 7,2 mois avec le daraxonrasib, contre 3,6 mois avec la chimiothérapie. Le taux de réponse tumorale était lui aussi supérieur. Ainsi, 30 % des patients ont répondu au traitement, contre 11 % avec la chimiothérapie. Selon la FDA, ces différences étaient statistiquement significatives.
Comment fonctionne ce nouveau traitement ?
Le daraxonrasib est ce que l’on appelle une thérapie ciblée. Contrairement à la chimiothérapie, qui agit plus largement sur les cellules qui se multiplient rapidement, ce médicament s’attaque à un mécanisme précis utilisé par les cellules cancéreuses pour se développer, appelé RAS. Il s’agit d’une famille de protéines qui aide normalement les cellules à recevoir des signaux pour grandir et se multiplier. Mais dans de nombreux cancers du pancréas, les gènes qui commandent ces protéines sont modifiés. Le signal reste en quelque sorte « allumé » et pousse les cellules cancéreuses à continuer de se multiplier.
Le daraxonrasib a justement été conçu pour bloquer plusieurs formes de RAS et ainsi freiner la croissance de la tumeur. Selon la FDA, il s’agit du premier traitement de ce type autorisé contre le cancer du pancréas métastatique. Et, contrairement à une chimiothérapie administrée par perfusion, le daraxonrasib se prend sous forme de comprimé, à la dose de 300 mg une fois par jour. Le traitement est poursuivi tant qu’il reste efficace et que ses effets indésirables permettent de le supporter.
Le daraxonrasib ne guérit pas tous les patients
Les résultats sont encourageants, mais le daraxonrasib ne permet pas de guérir le cancer du pancréas métastatique. Et tous les patients ne répondent pas au traitement. Dans l’essai RASolute 302, 30 % des patients ont présenté une réponse tumorale. C’est-à-dire une diminution suffisamment importante de leur tumeur pour répondre aux critères définis par les chercheurs. Le traitement peut également entraîner des effets indésirables. Parmi les plus fréquents, la FDA mentionne notamment
- éruptions cutanées,
- diarrhées,
- nausées,
- fatigue,
- vomissements,
- douleurs abdominales,
- perte d’appétit,
- inflammations de la bouche,
- œdèmes,
- saignements.
Des complications plus sérieuses peuvent aussi survenir. La FDA met notamment en garde contre certaines réactions cutanées sévères, des perforations gastro-intestinales et des atteintes pulmonaires. Comme pour tout traitement anticancéreux, son intérêt doit donc être évalué au cas par cas, en tenant compte de ses bénéfices mais aussi de ses risques.
Cancer du pancréas : une maladie encore particulièrement difficile à traiter
Cette avancée est d’autant plus importante que les possibilités de traitement restent limitées lorsque le cancer du pancréas est découvert à un stade avancé. En France, 15 991 nouveaux cas ont été estimés en 2023, dont 8 323 chez les hommes et 7 668 chez les femmes, selon l’Institut national du cancer (INCa). Et la maladie est de plus en plus fréquente, son incidence augmente depuis plusieurs décennies, aussi bien chez les hommes que chez les femmes.
Le principal problème est que le cancer du pancréas peut évoluer longtemps sans provoquer de symptômes caractéristiques. Situé profondément dans l’abdomen, cet organe peut ainsi abriter une tumeur qui passe longtemps inaperçue. Selon l’INCa, seuls 10 à 20 % des patients sont diagnostiqués à un stade où la tumeur peut encore être retirée par chirurgie. Lorsque le cancer a déjà formé des métastases, c’est-à-dire qu’il s’est propagé à d’autres parties du corps, une opération visant à guérir le patient n’est généralement plus possible. Les traitements servent alors principalement à ralentir la progression de la maladie, soulager les symptômes et prolonger la survie. C’est précisément dans ce contexte que l’arrivée d’une nouvelle option thérapeutique comme le daraxonrasib prend toute son importance.
Et en France, quand pourra-t-il être utilisé ?
Pour l’instant, le daraxonrasib n’est pas autorisé dans l’Union européenne. Le feu vert accordé le 26 août 2026 concerne uniquement les États-Unis. Les patients français ne peuvent donc pas encore bénéficier de Rasonque dans le cadre d’une autorisation européenne de mise sur le marché. Le dossier est toutefois déjà entre les mains de l’Agence européenne des médicaments (EMA). En juillet 2026, celle-ci a lancé une évaluation progressive (phased review) du daraxonrasib. Cette procédure lui permet d’examiner les données disponibles au fur et à mesure, plutôt que d’attendre que l’ensemble du dossier soit constitué, afin d’accélérer l’évaluation de traitements jugés particulièrement prometteurs.
Le daraxonrasib avait également obtenu, le 20 avril 2026, le statut de médicament orphelin dans l’Union européenne pour le traitement du cancer du pancréas. Ce statut facilite le développement de médicaments destinés à des maladies rares ou pour lesquelles les besoins thérapeutiques restent importants. Mais cela ne constitue pas une autorisation de commercialisation. L’EMA a par ailleurs intégré le daraxonrasib à son programme Cancer Medicines Pathfinder, destiné à accélérer le développement et l’évaluation de certains traitements anticancéreux prometteurs. Il faudra donc attendre la décision des autorités européennes avant de savoir si le daraxonrasib pourra être autorisé en France, et dans quelles conditions. Pour l’heure, aucune date de disponibilité en France ne peut être avancée.
À SAVOIR
L’apparition récente et inexpliquée d’un diabète après 50 ans peut parfois être un signe de cancer du pancréas, notamment lorsqu’elle survient sans prise de poids.
